20 trẻ mắc bệnh teo cơ tủy, theo dõi tại Bệnh viện Nhi Trung ương, đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng với thuốc Zolgensma, trị giá 2,1 triệu USD (50 tỷ đồng) cho một liều duy nhất suốt đời.
Tất cả trẻ tham gia đều trên hai tuổi. Sau dùng thuốc, hai trẻ đi lại được, số còn lại có cải thiện về vận động. Các trẻ này bắt đầu thử nghiệm vào năm 2022. Việt Nam là một trong 15 nước tham gia, nghiên cứu đã hoàn tất vào hôm 30/5. Trong số 127 trường hợp tham gia thử nghiệm, Việt Nam có 20 trẻ.
Teo cơ tủy là bệnh di truyền lặn gây thoái hóa vận động và tử vong sớm, đặc biệt nguy hiểm ở trẻ nhỏ. Trẻ mắc thể bệnh type 1 (phổ biến nhất) thường chỉ sống được đến hai tuổi. Trước đây, bệnh này không có thuốc chữa.
Vào tháng 5/2020, Zolgensma được Cục Dược Phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt dành cho trẻ dưới hai tuổi. Thuốc hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi, đưa gene bình thường vào thần kinh tủy. Sau khi hoàn tất giai đoạn điều trị, các bệnh nhi sẽ được theo dõi thêm 5 năm để đánh giá hiệu quả dài hạn. Zolgensma được phát triển bởi AveXis (thuộc Novartis) và từng được coi là thuốc đắt nhất thế giới khi ra đời.
